Si l’utilisation des hormones de croissance reste un sujet non consensuel au sein de la communauté médicale dans le cadre du syndrome de Noonan, il nous semblait important de signaler la parution, au Journal Officiel, de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) et donc du remboursement, par la sécurité sociale, de la Norditropine (et donc de la somatropine) dans le traitement des retards de croissance liés au Syndrome de Noonan. Comme le stipule le document officiel (consultable ici dans son intégralité), la norditropine peut être prescrite, en tant que médicament d’exception, dans des cadres bien précis. C’est notamment le cas chez l’enfant avec :
- Retard de croissance lié à un déficit somatotrope (i.e. d’hormone de croissance).
- Retard de croissance chez les filles présentant une dysgénésie gonadique (Syndrome de Turner).
- Retard de croissance chez les enfants prépubères dû à une insuffisance rénale chronique.
- Retard de croissance (taille actuelle < -2,5 DS et taille parentale ajustée < -1 DS) chez les enfants nés petits pour l’âge gestationnel (PTAG) avec un poids et/ou une taille de naissance inférieure à -2 DS, n’ayant pas rattrapé leur retard de croissance (vitesse de croissance < 0 DS au cours de la dernière année) à l’âge de 4 ans ou plus.
- Retard de croissance lié au syndrome de Noonan défini par une taille actuelle < -2 DS (cliquez ici pour voir les courbes de croissance typiques des enfants atteints du syndrome de Noonan)
Il est important de noter que dans le syndrome de Noonan, la commission de la Transparence recommande que :
- la prescription de norditropine (somatropine) soit réservée aux médecins spécialistes des retards de croissance (pédiatres endocrinologues) et que le suivi de ces patients soit coordonné par les centres de référence ou de compétence de cette maladie, en raison de la complexité de la prise en charge cette maladie et des risques associés à l’administration de ce médicament et,
- qu’une confirmation génétique du diagnostic du syndrome de Noonan soit effectuée avant l’instauration de traitement par hormone de croissance afin d’optimiser la prise en charge de ces patients.
Par ailleurs, les conditions d’obtention d’un tel traitement sont elles-mêmes relativement encadrées, puisque trois conditions sont nécessaires pour la prescription de la somatropine (rhGH) :
- un diagnostic de déficit en GH dûment prouvé par des explorations appropriées
- une taille ≤ – 2 DS selon les données de référence françaises
- une vitesse de croissance au cours de l’année écoulée inférieure à la normale pour l’âge (-1 DS) ou < 4cm/an
Si toutes ces conditions sont réunies, alors le traitement est envisageable. Cependant, et c’est quelque chose à ne pas hésiter à répéter, comme nous le faisons sur notre site, qu’un traitement par hormone de croissance est un traitement relativement lourd pour l’enfant, avec des injections journalières à mettre en place. Il y a donc une réflexion importante à avoir sur le ratio bénéfice risque du point de vue du patient, et seul un médecin pourra vous conseiller, et évaluer la pertinence du traitement à la lumière de toutes les spécificités de votre cas.
