L’étude CROITRE de Novo Nordisk qui a débuté à la demande des autorités française comme c’est la loi après une mise sous AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) établit un registre des enfants traités par l’hormone de croissance Norditropine® pour un retard de croissance dû au syndrome de Noonan.
Le conseil scientifique de cette étude est organisé autour du Pr Hélène CAVE (Robert-Debré AP-HP), Pr Thomas EDOUARD (Toulouse), Dr Cécile TEINTURIER (Kremlin-Bicêtre AP-HP) et Dr Juliette Longin (Epidémiologiste).
Nous avons pu échanger avec le médecin coordinateur qui travaille à l’inclusion des centres dans cette étude.
Etude qui est rétrospective et prospective pour les patients traités par hormone de croissance Norditropine® et ayant eu un diagnostic de syndrome de Noonan en amont ou en aval de la mise sous traitement.
L’étude rétrospective peut être définie de plusieurs manières. Elle est souvent considérée comme un « regard en arrière dans le temps » pour déterminer les facteurs de causalité, mais la façon dont les données de l’étude ou les participants sont sélectionnés peut varier considérablement.
Par exemple, une vérification des dossiers pourrait être une forme d’étude rétrospective, dans laquelle toutes les personnes choisies étaient celles qui avaient une maladie comme ici le syndrome de Noonan
Il ne peut pas s’agir d’une étude en double aveugle ou bien sélectionnée, car l’étude n’a pas été conçue avant que les événements ne se produisent.
L’étude prospective quant à elle observe les résultats, tels que le développement d’une maladie, pendant la période d’étude et les met en relation avec d’autres facteurs tels que le ou les facteurs de risque ou de protection suspectés.
L’étude consiste généralement à prendre une cohorte de sujets et à les observer sur une longue période. Le résultat d’intérêt doit être commun ; sinon, le nombre de résultats observés sera trop faible pour être statistiquement significatif (impossible à distinguer de ceux qui auraient pu survenir par hasard). Tous les efforts doivent être faits pour éviter les sources de biais telles que la perte de personnes à suivre pendant l’étude.
Vous l’aurez compris il est nécessaire pour faire avancer la science de participer à cette étude. Pour avoir des informations sur cette étude, veuillez prendre contact avec votre médecin traitant.
Lors d’une prochaine newsletter nous vous informerons de l’avancée de cette étude.
